FDA 분산형 임상시험 초안 지침, 성공적인 임상시험을 위한 커뮤니케이션 강조

미국 식품의약국(FDA)은 2023년 5월 2일 분산형 임상시험(DCT) 활용을 지원하기 위해 분산형 임상시험 실무에 특화된 지침 초안을 발표했습니다. FDA는 분산형 임상시험을  "임상시험 관련 활동의 일부 또는 전부가 전통적인 임상시험 기관이 아닌 다른 장소에서 이루어지는 임상시험"으로 정의합니다. FDA는 분산형 임상시험이 적절히 시행될 경우 접근성을 개선하고 다양성을 높이며, 신약 개발을 위한 임상시험의 다양한 잠재적 이점이 있음을 확인하였습니다. 

분산형 임상시험은이 점차 더 널리 수용되고 채택되고 있어 FDA의 분산형 임상시험 초안지침(이하 FDA 초안 지침) 발표는 유용하고 시의적절합니다. 이 새로운 방식은 임상시험의 다양성, 형평성, 포용성을 향상시키는 환자 중심적 접근 방식이지만, 모든 임상시험에 적합한 것은 아닙니다. 분산형 임상시험이 주목을 받는 이유는 연구와 대상 환자의 니즈에 맞춰 분산 수준을 조절할 수 있는 유연성 때문입니다. 일부 프로토콜은 완전한 분산화에 가장 적합할 수 있고, 어떤 프로토콜은 분산화와 기존 방식을 통합한 하이브리드 임상시험이 더 적합할 수 있습니다.

임상시험의 성공과 환자 경험을 개선하기 위해서는 임상시험 프로토콜에 맞춰 적절한 수준의 분산화를 설계하고 구현하는 것이 중요합니다. 이를 위해서는 분산형 임상시험의 잠재력을 최대한 발휘하고 모든 환자, 시험기관, 의뢰사의 이점을 극대화할 수 있는 모든 주요 이해관계자 간 효과적인 커뮤니케이션과 투명성이 필수적입니다. FDA 지침 초안은 임상시험의 특성에 따라 언제, 어떻게 분산화를 조절해야 하는지에 대해 통찰력을 제공합니다.

FDA 지침 주요 내용 – 임상시험 및 환자 요구사항에 맞춘 분산화 활용

임상시험용 약품(IP)에 따른 분산형 임상시험

임상시험용 약품(IP)의 분산형 임상시험 적용의 적합성은 특정 속성에 따라 달라집니다. FDA 지침 초안에 따르면, 안전성 프로파일이 잘 특정되고 투여 절차가 덜 복잡한 IP에는 분산형 임상시험이 적합할 수 있습니다. 또한 지침 초안에서는 보관 수명이 길고 안정성 프로파일이 우수한 IP는 환자에게 직접 배송(DtP, Direct to Patient) 방식이 이상적이라고 언급하고 있습니다. 의뢰사는 특정 IP에 대해 분산형 임상시험 및 DtP 배송이 적합한지 여부를 결정할 때 이러한 요소를 고려하는 것이 중요합니다.

연구 형태에 따른 분산형 임상시험

지침 초안에서는 연구하는 가설에 따라 기존 임상시험에서 관찰되는 효과 크기와 분산형 임상시험에서 관찰되는 효과 크기와 다를 수 있다고 제시합니다. 예를 들어, FDA는 신약을 이미 알려진 활성 중재(active intervention)와 비교하는 비열등성 시험의 경우, 분산형 임상시험에서 확인된 효과 크기가 기존 방법으로 확인된 효과 크기와 동일하다고 가정하는 것은 안전하지 않다고 지적합니다. 따라서 비열등성 임상시험을 계획할 때는 적절한 효과 크기를 결정하기 위해 FDA와 상의하는 것이 중요합니다.

분산형 임상시험의 의료진(Healthcare Provider)

일부 임상시험 관련 활동은 환자의 자택 또는 환자가 선호하는 장소와 지리적으로 가까운 현지 의료진(HCP)에게 위임할 수 있지만, FDA는 의뢰사가 현지 의료진에게 업무를 위임할지 여부를 결정할 때 다른 인력에 의해 수집된 데이터가 변동될 위험성과 임상시험 활동의 복잡성을 고려해야 한다고 강조합니다. 예를 들어, 복잡한 관리 프로세스가 필요한 IP는 전통적인 시험기관에서 수행하는 것이 더 적합할 수 있습니다.

분산형 임상시험의 안전성 모니터링

기존 임상시험과 마찬가지로 분산형 임상시험에서도 환자 안전이 최우선이며, 분산형 임상시험의 특성에 따라 안전성 모니터링 계획을 조정해야 합니다. 계획에는 환자의 상태를 모니터링하기 위한 원격 체크인 방법과 빈도는 물론, 이상 반응(AE) 발생 시 환자에게 어떻게 대처해야 하는지와 연락할 사람에 대해 명확한 지침을 전달하는 것이 포함되어야 합니다.

분산형 임상시험, 아는 것이 힘이다

분산형 임상시험은 임상시험 수행 방식에 혁신을 가져올 수 있는 강력한 도구입니다. FDA가 지침 초안에서 강조했듯이 분산형 임상시험은 다양성을 높이고 접근성을 개선하며 약물 개발을 촉진하여 새로운 치료법의 시장 출시를 가속화할 수 있는 잠재력을 가지고 있습니다. 그러나 분산형 임상시험이 모든 문제를 해결할 수 있는 만능 솔루션은 아니라는 점에 유의해야 합니다. 임상시험의 분산화는 각 임상시험과 환자 집단의 특정 요구사항에 맞게 조율되어야 합니다. 이를 위해서는 의뢰사가 연구 대상 환자 집단, 시험기관의 역량, 분산형 솔루션 및 기능을 추가하는 구체적인 목적에 대해 깊이 이해하고 있어야 합니다.

FDA에서 명시한 바와 같이, 임상시험을 수행할 때는 기존 방식이든, 하이브리드 방식이든, 완전한 분산형 모델이든 환자 안전을 최우선적으로 고려해야 합니다. 분산형 임상시험(또는 다른 임상시험 솔루션) 고려 시 잠재적인 위험과 단점보다 이점이 더 커야 합니다. 또한 연구 대상이 되는 환자 집단의 경우 환자의 경험을 고려해야 합니다. 추가적으로 다음과 같은 질문을 해봐야 합니다. 분산형 임상시험의 기능이 환자의 부담을 줄여줄 수 있는가? 분산형 임상시험을 통해 또는 기존 방식을 통해 모집된 참가자의 대표성이 충분한가? 분산형 임상시험에 참여하는 환자의 다양성을 개선하여 얻은 결과를 대상으로 계획한 환자 집단으로 일반화할 수 있는가?

분산형 임상시험 솔루션이 임상시험에 참여하는 환자에게 유익하다고 판단되는 경우, 환자 경험을 고려해야 합니다. 모든 기술이 환자를 염두에 두고 개발된 것은 아닙니다. 우리는 환자, 임상시험 기관 및 의뢰사가 임상시험 업무 수행 시 최대한 원활하게 부담이 덜 하도록 노력을 기울여야 합니다.여러 의뢰사가 일반적으로 사용하는 서로 다른 시스템은 관리상의 어려움, 트레이닝 증가, 환자-의사 간 상호 작용 감소 등의 형태로 시험기관에 더 많은 부담을 줄 수 있습니다. 이는 시험기관과 의뢰사가 선호하는 솔루션이 일치하지 않을 때 발생할 수 있으며, 궁극적으로 환자의 부담을 증가시키거나, 참여 유지율을 떨어뜨리고, 환자 경험을 악화시키는 결과를 초래할 수 있습니다. 따라서 이해관계자 간의 열린 대화를 통해 임상시험 기관의 요구사항을 충족하고 임상시험 기관과 의뢰사 모두를 위한 통합 플랫폼 사용을 추진해야 합니다.

계획을 실현하기 위한 커뮤니케이션

모든 이해관계자의 궁극적인 목표는 환자의 삶을 개선하고 연장할 수 있는 새로운 치료법을 시장에 출시하는 것입니다. 모든 이해관계자는 새로운 기술을 활용하여 각 임상시험과 환자 집단의 필요에 맞는 가장 이상적인 임상시험 분산 모델을 결정하기 위해 적극적으로 협력하고 소통해야 합니다. 가능한 최선의 방법으로 환자에게 혜택을 주는 효과적인 분산형 임상시험을 설계하고 구현하기 위해 FDA와 소통을 통해 강력한 지침과 권장사항을 수립하는 것도 중요합니다. 또한 임상시험 설계를 실행할 때 시험기관의 역량과 가능성을 파악하기 위해 시험기관과 소통하는 것 또한 필요합니다. 가장 중요한 것은 분산형 임상시험 솔루션을 쉽게 이해하고 따를 수 있도록 하기 위한 환자와의 소통입니다. 

신뢰할 수 있는 분산형 임상시험 솔루션을 제공하는 메디데이터는 임상시험에 가장 적합한 분산형 임상시험 솔루션을 개발할 수 있도록 도와드립니다. 메디데이터는 모든 환자, 시험기관, 의뢰사의 원활한 경험을 중요하게 여기며, 모든 기술 솔루션에 환자의 목소리를 반영하고 있습니다. 또한 모든 기술 솔루션을 위한 업계 유일의 통합 플랫폼을 제공하며, 각기 다른 배경과 치료 영역에서 다양한 환자의 목소리를 통해 기술을 지속적으로 개선하고 발전시켜 나가고 있습니다. 

분산형 임상시험은 가파르게 성장해 새로운 기술이 아닌 임상시험의 하나의 방식이 될 것으로 예상됩니다. 여러분의 임상시험을 위한 분산형 임상시험 솔루션을 설계하고 구현해 보시기 바랍니다.

링크를 통해 메디데이터 DCT 프로그램에 대해 자세히 알아보세요.