Medidataは、第3回年次Optimizing Your Endpoint Adjudication Process Today and Beyond（エンドポイント審査プロセスの最適化：今日と未来に向けて）オンラインイベントにご参加いただいた皆様に感謝申し上げます。このイベントでは、業界のリーダーや同僚が集まり、臨床試験におけるエンドポイント審査の重要な側面について議論しました。

今年は、2つの専門家パネルが、エンドポイント審査における共通の課題とベストプラクティスに関する知見を共有するとともに、人工知能/機械学習（AI/ML）の統合に向けた将来のビジョンを示しました。

エンドポイント審査プロセスを向上させるための洞察をご覧ください。

パネル1: 難しい審査試験から得た教訓

スピーカー:

• Jill Wnukowski – Solution Product Specialist, Medidata
• Sadaf Sharfaei, MD – Medical Director, Baim Institute for Clinical Research
• Shea Hogan, MD – Clinical Scientist, CPC Clinical Research

エンドポイント審査試験を進める中で直面している課題は何ですか？　

不十分で質の低いソースドキュメントは、審査プロセスにおける最も重要な課題の一つです。これは、電子データキャプチャー（EDC）とソースドキュメントの間に不一致が生じたり、憲章におけるエンドポイントの定義が曖昧である場合に発生します。

必要なドキュメントが欠如している場合、審査者はサイトから追加データを要求する必要があり、時間を要するやり取りが発生します。これにより、イベントの処理が遅れ、関係者全員にとっての効率が低下し、フラストレーションが生じます。

極端なケースでは、審査者がより保守的に評価するための追加情報が必要となり、研究エンドポイントの結果が偏ることもあります。

また、設計が不十分な審査フォームも、EDCとソースドキュメント間の不一致を引き起こす要因となります。EDCフォームのフィールド数が増えると、イベントコールにおける不一致の可能性も高まります。この問題は特に主観的なデータに顕著であり、審査者によって異なる解釈がされる可能性があります。さらに、憲章でのエンドポイントの定義が曖昧である場合、これが不一致のリスクをさらに悪化させます。

これらの課題はどのように対処・克服されていますか？

オーディエンスQ&A:

共有したい主要な教訓は何ですか？

すべての関係者は、組織構造、フォームの設計、および憲章の作成において慎重かつ明確である必要があります。このプロセスにはある程度の反復が必要な場合がありますが、早期に物流上の課題を予測することで、試験の登録、審査、および全体の研究目標の達成により集中することができます。また、自動化機能を備えた強力かつ柔軟な審査プラットフォームに投資することで、データの視覚化や分析が容易になり、長期的な利益をもたらすことができます。

パネル2: 臨床試験におけるエンドポイント審査の未来像

スピーカー:

• Andrea Falkoff – Vice President, Product Management, Medidata 
• David Saunders – Senior Director, Integrated Evidence, Medidata
• Ben Shim – Data Strategist in Excellence and Quality, Eli Lilly
• Diego Bartolome – Head of Research, ai.now, TransPerfect

過去3年間でエンドポイント審査にどのような変化が見られましたか？

エンドポイント審査に関する要件は、多くの治療分野で大幅に増加しました。規制当局もまた、試験全体で関連するエンドポイントに対する一貫した評価を求めています。

AIはますます審査プロセスに統合されています。この技術は、個人識別情報（PII）や保護された健康情報（PHI）の削除、大規模データセットからのインサイト生成、感情の抽出、情報の要約と翻訳など、さまざまな分野で活用されています。

患者のプライバシーに関する規制の採用も、AIの成長分野の1つです。EUの一般データ保護規則（GDPR）により、患者のプライバシーやインフォームドコンセントと、医療ソースドキュメントの取得との間で微妙なバランスが求められています。このため、EDCが新しい文書収集や個人情報の編集機能を開発することがますます重要になっています。

次の3〜5年間で業界はどのように変化していくと見ていますか？

今後3〜5年間で、AIと機械学習（ML）は審査プロセス全体にさらに深く統合されるでしょう。この自動化は、第1パネルのスピーカーが指摘した重要な課題を解決するものであり、データキャプチャの向上、保護された健康情報（PHI）の編集、品質問題のフラグ設定、エンドポイント審査の品質管理の向上を含みます。さらに将来を見据えると、AIが臨床医のレビュアーの1人に代わる可能性もあります。全体的な目標は、審査プロセスに関与するすべての関係者のワークフロー効率を大幅に向上させるAIアプリケーションを特定することです。

AI/MLの統合には多くの潜在的な利点がありますが、これらの技術は単純なプラグアンドプレイソリューションではありません。アルゴリズムをテストし、実装するためには多大な努力が必要であり、多くはまだ試行段階にあります。モデルの効果が確立された後、それが検証され、試験全体でのスケーリングと統合が進められます。

一般的に、業界は審査試験におけるAIの完全な受け入れに慎重です。その理由は、規制当局の立場やアルゴリズムに必要な検証のレベルについての不確実性に起因しています。しかし、成功事例が増えるにつれて、技術の採用はセクター全体で加速すると期待されています。

オーディエンス Q&A:

AIは審査においてどのような役割を果たすのでしょうか？

AIは、エンドポイント審査においてさまざまな役割を果たすと期待されています。具体的には、データの収集や管理を自動化することでプロセスの効率化を図るほか、個人識別情報（PII）や保護された健康情報（PHI）の削除、データセットの分析や感情の抽出、情報の要約・翻訳などを行います。AIはまた、データ品質の向上や、潜在的なエラーや不一致のフラグ付け、審査プロセス全体の透明性と一貫性の確保にも寄与します。

将来的には、AIが審査者のサポート役だけでなく、一部の審査プロセスで判断を支援する役割を担う可能性もあります。AIを活用することで、審査の精度が向上し、時間が短縮され、関係者全体にとっての効率が大幅に改善されるでしょう。ただし、人間の専門知識を補完するものであり、完全に代替するものではありません。

オーディエンス Q&A:

今後考慮すべき規制上のポイントは何ですか？

規制が進行中であり、特にEUのAI法および責任あるAIフレームワークは、エンドポイント審査にとって非常に重要なものとなります。高リスクな患者データはプライバシーを確保するために安全に扱わなければなりません。また、患者の安全性も考慮すべき重要な領域です。規制当局は、調査者や審査者が信頼できるデータを提出することを求めています。これらの要件を満たすためには、使用されるアルゴリズムとソリューションの挙動に関する完全な透明性が不可欠です。最後に、AIは「ブラックボックス」として認識される必要はありません。AIは、人間の行う業務を効率性、スピード、および正確性を向上させるツールとして捉えられるべきです。

要約

イベントのパネルディスカッションでは、エンドポイント審査プロセスにおける様々な課題が議論され、特にソースドキュメントの品質、利用可能性、および正確性に関連する問題が強調されました。主なポイントとしては、フィードバックを取り入れながらしっかりとした憲章を作成し、長期的なメリットをもたらす自動化機能を備えた柔軟な審査プラットフォームに投資する重要性が挙げられます。また、審査プロセスにおけるAI/MLの現在および将来的な役割についても議論され、これらの技術が患者のプライバシー規制の変化に適応し、翻訳や臨床結果の予測に活用される可能性についても触れられました。

イベントの録画をオンデマンドで視聴する:

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