治験とリアルワールドデータの連携を推進する要因とは？

臨床試験の環境はますます複雑化しており、その結果、試験開始数の減少、承認までの期間の延長、そして予算削減が進んでいます。このような状況下で、組織は限られたリソースでより多くの成果を求められるという課題に直面しています。この課題に対処するために、スポンサーがデータ連携を採用する理由を探り、臨床試験データ（CTD）をリアルワールドデータ（RWD）と結びつけることで、エビデンスのギャップを埋め、より成功しやすく効率的な臨床試験の新しい標準となる可能性について学びましょう。

私たちは、メディデータのEvidence Generation VPであるAna Fernández Oromendiaとともに、組織がこれらの課題に対処し、臨床開発を加速させるためにデータ連携を採用している理由について議論しました。

質問: 最近データ連携の採用が増加している理由についてご意見お聞かせいただけますか？

Ana:近年、より正確でターゲットを絞った治療法の必要性が高まる中で、臨床開発の環境はますます厳しいものとなっています。さらに、新しい治療法を市場に投入するためには、規制当局や支払者から、安全性、効果、有効性、費用対効果の比較において、ますます強固で詳細なエビデンスが求められています。この結果、臨床試験の期間が長くなり、費用も増大しており、患者とスポンサーに追加的な負担がかかっています。

CTDをRWDと結びつけることで、個別のデータセットだけでは得られない洞察を生み出すことが可能になります。また、RWDの連携を臨床試験の一部としてスムーズに組み込むための技術ソリューション、データエコシステム、規制ガイダンスが整備されており、追加の課題や複雑さを引き起こすことなく実現可能です。これにより、既存のワークフローを超えたり、患者や施設に負担をかけたりすることなく、長期的な患者データセットを生成することができます。

質問: データ連携は臨床研究における新たな標準となると思いますか？

Ana:CTDをRWDと連携することで、患者の健康状態の軌跡、特徴、結果をより包括的に説明することが可能になり、スポンサーがエビデンス生成における重要なギャップを埋める手助けをします。これにより、新しい治療法の安全性と有効性を規制当局や支払者に示す際に、試験にとって非常に大きな競争優位性をもたらします。このような理由から、多くのスポンサーがデータ連携機能を活用しています。

さらに、多くのスポンサーは、少なくとも患者の同意文書や関連技術を事前に整備しており、後からエビデンスのギャップが見つかった場合でも、患者に負担をかけたり、試験の期間やコストを増加させたりすることなく、データ連携を活用して追加の洞察を得られるようにしています。

質問: スポンサーがエビデンスギャップを埋めるために活用している、連携データセットの具体的な用途にはどのようなものがありますか？

Ana: 連携データセットには多くの用途がありますが、特にスポンサーが高い価値を見出しているいくつかの具体的な用途があります。まず第一に挙げられるのは、医療資源の利用状況の把握や適応拡大です。データ連携により、チームは実世界における結果をより包括的に理解できるようになります。

さらに、データ連携を活用することで、参加者の健康状態の軌跡に関する長期的なデータを受動的に収集できるため、多くのチームがこれを長期フォローアップデータの補強に使用しています。また、フォローアップの追跡から外れてしまった患者についても、引き続き洞察を得る手段として連携を活用しているケースもあります。

これはすべての試験に有益ですが、特にCAR-T療法やその他の細胞・遺伝子治療のように長期的なフォローアップが必要な疾患や治療において、非常に役立ちます。さらに、私たちが驚いた活用例として、「プロフェッショナル患者（同じ試験に複数回参加する患者）」の特定があります。このような患者のデータは試験結果を混乱させ、試験の整合性を脅かす可能性がありますが、データ連携によりこれを特定できるようになり、多くのスポンサーにとって価値を提供し続けています。

質問: スポンサーがデータ連携に活用しているデータの種類にはどのようなものがありますか？

Ana: エコシステムのパートナーと連携することで、RWDのあらゆる種類を臨床試験データセットに結びつけることが可能です。選択されるデータは、分析で解答すべき問いや、試験の結果の性質、試験対象者の特性によって大きく異なります。

例えば、あるスポンサーは患者の保険請求データに注目し、医療資源の利用状況や医療費をより深く理解しようとしています。一方で、別のスポンサーはEHRデータに関心を持ち、特定の臨床結果を検討したり調整したりする際に、臨床変数や測定値に関するより詳細な情報を得るために活用しています。

質問:規制当局はこれらの能力をどのように評価していますか？

Ana: 規制当局は、エビデンスギャップを埋め、臨床試験の効率を向上させるために、RWDの臨床研究への活用を推奨しており、その最適な適用方法や適用範囲について非常に有益なガイダンスを発行しています。

試験患者の診断、処置コード、保険支払い情報を保険請求データ、構造化された医療記録、EHRの医師記録、検査結果、または薬局処方から取得できれば、試験における患者の結果について追加の価値あるエビデンスを得られるという合意が広がりつつあります。

新しい技術により、すべての試験において大規模なデータ連携が可能になりました。特に、RWDのデータエコシステムが強固なアメリカでは、この取り組みが顕著であり、規制当局も好意的に受け止めています。2022年には、メディデータの連携技術「Medidata Link」がFDAのReagan-Udall Foundationからイノベーション賞を受賞しました。これは、試験コストや期間、患者の負担を軽減するデータ連携の可能性に対する規制当局の関心の高まりを示しています。

質問: 業界におけるデータ連携の採用を促進し、そのプロセスをより効率的にするためにできることにはどのようなものがありますか？

Ana: いくつか挙げると、施設と臨床開発チーム間の協力を促進すること、小規模に開始してから徐々に拡大すること、そして同意説明文書（ICF）の文言をわかりやすく、患者に優しい形にすることなどが考えられます。

データ連携を成功させ、最大限の価値を引き出すためには、チーム間の協力が不可欠です。臨床開発チーム、HEOR（医療経済およびアウトカムリサーチ）チーム、RWDチームが連携して、施設が適切な同意説明文書（ICF）と個人識別情報（PII）データを事前に収集できるようにする必要があります。これにより、連携データが臨床開発における重要な課題に効果的に対応し、後にインパクトのあるエビデンスを生成できるようになります。

特にデータ連携が組織にとって新しい場合、スポンサーが最初にパイロット試験を実施し、その後、より広範な治療領域へと連携を拡大することで、チームを訓練し、関係性を構築することが可能になります。これにより、成功裏にスケールアップを実現するための基盤が整えられます。

最後に、ICFの文言に十分な配慮をすることが重要です。患者が理解しやすく、シンプルで明確かつ透明性の高い表現を工夫することが求められます。さらに、組織内の多くの試験において汎用性を持たせることで、データ連携をポートフォリオ全体に展開する際の再作業を最小限に抑えることが理想的です。また、患者がいつでも連携への同意を撤回できる能力を確保することも極めて重要であり、そのプロセスを簡単に行えるスケーラブルなソリューションを構築することが必要です。

データ連携の分野は今非常にエキサイティングな時期を迎えており、今後のブログシリーズで、私たちのチームやパートナーの視点や洞察を共有していけることを楽しみにしています。

参考文献

• 1. 1. Fda.gov, Real-World Data: Assessing Electronic Health Records and Medical Claims Data To Support Regulatory Decision-Making for Drug and Biological Products, September, 2021. Accessed May 30, 2024