Sheila Diamond, MS, CGC, Director, Scientific Engagement, Medidata
Blood Cancer Awareness Month（血液がん啓発月間）は毎年9月に実施され、リンパ腫、白血病、骨髄腫などのがんについての認知を高めることを目的としています。血液がんは米国におけるがんによる死亡原因の中で第3位を占めており、毎年数万人のアメリカ人が新たに診断されています。実際、米国では3分ごとに1人が血液がんと診断されているのです。治療の進展があったにもかかわらず、血液がんの発生は残念ながら増加しており、生存率や全体的な認知度はまだ比較的低い状態にあります。
近年、免疫療法は急速に有望ながん治療法として注目されており、特にT細胞をリダイレクトする療法は、養子細胞移入（ACT）アプローチの臨床開発において最も進展を遂げています。
この最近の進展により、患者は従来の治療法が尽きた際にACT（養子細胞移入）療法に頼ることができるようになりました。キメラ抗原受容体（CAR）T細胞療法や二重特異性抗体などのT細胞リダイレクト療法は、患者自身の免疫系を用いて病気と戦い、非常に大きな可能性を秘めています。CAR-T細胞療法は10年以上前に臨床試験に進出し、特定の血液がんを持つ成人および子供にとって革新的かつ画期的な治療法として登場しました。2017年以降、FDAによって6つのCAR-T細胞療法が承認されています。しかしながら、その第一選択治療としての広範な使用は、副作用のリスク、治療へのアクセスの制限、および臨床開発における課題など、いくつかの理由で妨げられています。
多くの研究者は、細胞療法の開発における課題を克服するために外部データを求めていますが、その多くの制約に直面しており、フラストレーションを感じています。最近のデータや承認された療法の不足、既存の現実世界データ（RWD）や医療文献における細胞療法患者集団の限定的な規模は、外部データを活用する上で顕著な課題の一部です。
Medidata AIは、血液がん治療の開発チームと協力し、過去の臨床試験データを提供することで、より安全で迅速な試験設計を支援し、血液がんとの闘いにおける次のブレークスルーを推進しています。
1. 匿名化された患者レベルデータを用いたCAR-T治療前後の患者の調査
非ホジキンリンパ腫（NHL）は、体が過剰にリンパ球（白血球の一種）を生産し始めることで発生するリンパ腫の一種です。この血液がんの正確な原因はほとんど分かっておらず、さまざまな治療法が試されています。CAR-Tは比較的新しい成功した療法ですが、その導入が最近であるため、臨床開発者が外部データを利用して治療効果を比較検証したり、詳細な分析を行うことは困難でした。
しかし、Medidata AIはCD19オートCAR-Tおよび二重特異性抗体を用いたNHL患者のCAR-T試験のために、高精度の合成データセットを独自に提供できます。この合成データを用いることで、顧客は複数の分析を行い、最適な治療パターン、患者コホート、および患者関連の結果を特定できます。これにより、最適な治療レジメンの構築や、今後の試験における参加基準の改善が可能になります。また、このデータセットは、過去または併用療法を考慮に入れることで、より良い未来の試験設計にも貢献します。
2. 進行中の臨床試験における主要な安全イベントの文脈化
急性骨髄性白血病（AML）は、非常に稀で生命を脅かす白血病で、主に高齢者に診断されることが多い疾患です。治療の進歩によりAMLによる死亡者数が一部減少してきましたが、5年生存率は依然として低いままです。多くのAML患者の予後を正確に把握することは、比較可能な従来のAMLのエンドポイントが不足しているため困難です。Medidata AIの大規模な臨床試験データベースには、標準的な承認治療を受けた歴史的なAML患者の頑健なデータセットが含まれており、顧客が安全イベントや予後などの発見をより容易に文脈化することができます。この独自のデータセットを活用することで、文献で一般的に利用可能な個別試験よりも大規模な集団における有害事象（AE）についての洞察を深め、進行中の試験の参加基準に一致するコホートをカスタマイズすることによって、背景AE率のより正確な比較が可能になります。
3. 初期フェーズ試験の解釈と規制承認を促進するためのSCA®の活用
急性リンパ性白血病（ALL）は骨髄に発生し、白血球に影響を与える白血病の一種です。ALLの新しい治療オプションは急速に増えており、患者により多くの希望を提供する一方で、臨床開発の課題も増加しています。新しい治療法は標準治療と比較する必要がありますが、迅速に進化する状況下でこれを行うのは困難です。Synthetic Control Arm®（SCA）は、このギャップを埋めるために、既存の治療と比較して治療効果をよりよく理解するためのバランスの取れた構造的な比較対象を提供できます。トップ20の製薬会社は、再発または難治性B前駆細胞性ALLの治験療法の単一アーム試験における治療効果を評価するためにMedidata SCAを活用しました。SCAは、それまで観察が困難であった重要な治療効果を示すことができ、承認を促進する可能性がある結果を生み出しました。
4. より迅速で安全な試験を促進するためにCAR-Tの重要な安全情報を早期に特定
CAR-T細胞療法は、養子細胞移入がん治療の急速に成長する形式の一つです。CAR-Tはさまざまながんに対して非常に有望な治療法ですが、治療のさらなる成功と発展においていくつかの安全イベントが障壁となっています。これらの安全イベントには、サイトカイン放出症候群（CRS）、神経毒性、および血球減少症などが含まれます。研究者は、これらの安全イベントの数を減少させる可能性のある現実世界のデータや文献が不足していることに不満を感じています。Medidata AIのCAR-T治療データベースは拡大し続けており、CROやバイオ製薬企業によって活用され、予測安全性結果や有害事象（AE）の発生可能性を評価し、最適な投与量を特定し、リスク要因を特定し、他の治療との比較を行うことができます。このデータベースにより、研究者はより安全で効果的なCAR-T治療を開発することが可能になります。
血液がん啓発月間は、治療開発の進展、知識の向上、および予後の改善を強調する時期です。また、この月は、成功した治療のブレークスルーと生存結果を増やすために必要な作業に注目し、血液がんに影響を受けた何百万人もの人々を忘れずに支援する機会でもあります。
メディデータは、よりスマートな治療を提供し、人々の健康を向上させることに力を注ぎ続け、研究者と協力して臨床試験、治療成果、患者の生活を改善しています。大規模な過去の臨床試験データベースと厳格なデータ手法により、異なる適応症での試験を支援し、患者に迅速で安全かつ効率的な治療を届けることに貢献しています。
5. 代替エンドポイントを使用した迅速承認の実現
慢性リンパ性白血病（CLL）は、骨髄が過剰にリンパ球（白血球の一種）を生成することで発生する白血病の一種です。このタイプの白血病は、他のタイプに比べて一般的に進行が遅く、主に高齢者に見られます。この疾患にはさまざまな治療オプションがあり、臨床試験への参加を選択することも可能です。主要なCAR-T開発者は、単一アーム試験で完全寛解（CR）をエンドポイントとしたデータを用いてCLLにおける迅速承認を申請する計画をしていました。このエンドポイントの使用を正当化するために、補足的な証拠を求めていました。Medidataは、さまざまな標準治療（SoC）を受けた1000人以上のCLL患者のデータセットをキュレーションしました。これらは、反応と生存のエンドポイントの両方を測定した試験からの患者でした。12か月時点での完全寛解（CR）が無増悪生存期間（PFS）および全生存期間（OS）の代替指標となることを示すためのランドマーク分析が行われました。この分析は、FDAへの迅速承認申請の補足的証拠として提出されました。申請は成功し、この薬剤はFDAによって迅速承認を受けました。
血液がん啓発月間は、治療開発の進展、知識の向上、および予後の改善を強調する時期です。また、この月は、成功した治療のブレークスルーと生存結果を増やすために必要な作業に注目し、血液がんに影響を受けた何百万人もの人々を思い起こす機会でもあります。
メディデータは、よりスマートな治療を提供し、人々の健康を向上させることに力を注ぎ続け、研究者と協力して臨床試験、治療成果、患者の生活を改善しています。大規模な過去の臨床試験データベースと厳格なデータ手法により、異なる適応症での試験を支援し、患者に迅速で安全かつ効率的な治療を届けることに貢献しています。