Medidata专家见解：新兴生物制药/技术企业如何成功?

新兴生物制药和生物技术（EBP）公司正在推动临床试验的创新，在新药研发领域其表现可谓强劲。

然而，据统计，EBP推出新药的平均时间约为16.6年，相较其他戏份市场，要慢30%以上¹ 。资源匮乏、研究中心和受试者难以企及、缺乏集成系统以及资金的不确定性等各种因素限制了EBP的发展并减慢了其药物开发的步伐。

EBP如何成功定位并克服挑战？与您分享 Medidata 专家组的见解，结合数千家EBP的合作经验，指点迷津，清除成功路上的各个“路障”。

发展道路上的常见障碍

从众多的痛点、难点中，Medidata 专家指出EBP发展之路上的三个主要障碍及相应的突破之道：

预算统筹、关键终点、数据访问以及监管。

预算统筹：

由于临床开发和CRO费用可能涵盖了EBP的整个预算，因此意外费用成为了常见的预算问题。

为了计划这些成本变化并减轻预算和研究延迟风险，EBP可以比较多家公司的报价，寻找可以提供成本灵活性的供应商，并与供应商就需求和价格预期进行公开对话。

成本预测也是EBP一直挣扎求解的“世纪难题”了，特别是在研究试验开始前，花费大量时间设计了有效的方案，却难以避免后期改动，而即使是最小的改动都有可能造成成本的大幅度上升。

预算紧缩的申办方可能更容易被价格优惠的技术解决方案所吸引，需要警惕的是僵化的定价模型，对方案调整的容忍度越低，就越可能导致更高的成本。

与之相反，灵活的定价模型能更好地适应方案的调整和研究波动。为了更准确地评估成本并避免最后关头的成本上涨，EBP需要预设各种试验情况下的研究成本，预留额外的资金应对意外产生，并及早开始与技术供应商的积极沟通。

关键终点：例如无法收集足够的研究数据或招募足够的患者，会延迟研究并对结果造成重大负面影响。

为了防止临床试验中未达到研究终点而宣告失败，EBP首先需要在数据质量上进行投资，例如使用统一平台的EDC系统，防止临床数据管理和收集方面的问题，确保对于临床数据的实时监查和错误纠正。

此外，有关研究中心运营表现的数据，包括将研究中心的患者招募能力与行业基准进行比较，这有助于EBP做出更好的中心选择决策并协商降低成本。

数据访问：对于EBP来说，选择合适的CRO外包是比较常见的做法。

怎样设置数据访问权限，预防对突发问题作出补救时措手不及？这需要EBP提前与CRO就数据访问进行沟通协调，确保对于解决问题和执行成功试验的关键信息的可见性。

监管

应对监管的审批需要经验和人力资源，特别是对于“摸着石头过河”的新药来说，尤其如此。对审批流程的远见卓识可帮助EBP提前布局，如在何种情况下，监管机构会要求推迟试验？对于类似问题的见解可帮助EBP掌握主动，避免审批过程中的延误发生。

监管机构通常可以在研究开始之前作出研究调整的指示。为了避免额外的成本和研究延迟，我们建议EBP尽早与监管机构建立关系，以了解其对于专项研究的考量。

请继续关注第二篇关于EBPs如何利用技术和数据来推动更好的临床试验的博客文章。

¹ “Emerging Biopharma’s Contribution to Innovation,” IQVIA, June 4, 2019, https://www.iqvia.com/insights/the-iqvia-institute/reports/emerging-biopharmas-contribution-to-innovation