Medidata前线洞察 | 2024，乘风“出海”之启航篇

Medidata前线洞察专栏 ——达索系统Medidata大中华区倾情推出全新专栏，旨在分享前沿观点和行业洞察。

本文作者：达索系统Medidata 大中华区战略咨询及解决方案业务部高级经理 燕晓明

过去的2023年，中国创新药“出海”喜报频传。不仅不少药企成功闯关欧美市场获批上市，对外授权合作规模也再创新高。海外蛋糕的巨大份额，结合与国内市场定价的差异，对于国内创新药企，都有着无可抵挡的吸引力。

“出海”风高浪急

全球创新药销售主要集中在美国、欧洲及日韩等发达市场。 2021年，美国占全球创新药市场的一半以上(55%)。在美国直接上市，被公认是全球药企进入海外市场“最难走的路”。不过，一旦出海，销售就可能被成倍放大。但面对全球不同的法规和市场文化背景，不少创新药在海外申请上市时也接连遇挫。

具体而言，在全球开展多中心临床试验，从临床试验方案的设计到执行，都挑战重重。例如，在临床方案设计上，各个国家或地区的标准治疗方案有所区别，同样适应症和国内（国内外）有着非常不同的未被满足的需求。如何精准地定位患者人群的未被满足的需求，同样也是各国监管考虑批准上市的重要因素，这是出海必备知识点，也是出海难点之一。我们也欣喜的看到，特瑞普利单抗、呋喹替尼都找到了精准的赛道。

试验入组的受试者数量、人种要求不同，如何定位到那些表现出色的研究中心，对于中国的申办方，也是一项挑战。另外，研究进行时，受试者的全方位支持、避免脱落；上市后，如何快速适应不同市场的要求，都成了摆在药企出海前的滔天巨浪。

因此，有全球经验的国际合作伙伴，便显得尤为重要了。

站在前人的肩膀，绘制航海地图

丘吉尔说：“你能看见多远的过去，就能看见多远的未来。”

在助力中国创新药出海的过程中，Medidata支持了全部4个FDA获批上市的中国创新药，也仍在继续支持其拓展适应症的临床研发。Medidata平台支持了中国药企所有的23个大额license out的创新药品，也就是5亿美金以上的交易，其中包括几乎所有热门和创新靶点。

Medidata依托20多年的临床试验经验和专业知识，从研发团队、患者和研究中心多方入手，携手中国药企走好、走稳“出海”路。

某个适应症下，如何证明不同种族人群中，有相似的有效性和安全性？

案例：一项中国的非小细胞肺癌药物，在license-out过程中，通过既往临床研究中积累的数据，向FDA证明了该药物就不同人种而言，在中国和在国外的治疗效果类似。

在探索新的治疗方案过程中，能不能通过既往的临床研究数据，发现未被满足的需求？

案例：某biotech公司，通过分析既往CAR-T临床研究中积累的2500例患者数据，预测CRS的高风险人群，成功预测80%的严重CRS。

在早期研究中积累了少量的有效性数据，但是我们的数据，足够好吗？

案例：某Biotech公司，在完成了一期研究后，PFS显示了积极的结果。但是数据量有限，没有对照组的情况下，公司通过既往临床研究数据生成合成对照组，基于数据证明疗效显著。该结果帮助公司股价上涨超过500%，获得FDA快速审评通道，在后续的二期研究设计中，减少20位受试者。

前往目的地的途中，数据为我们领航

当我们准备开展一项国际多中心研究时，如何找到那些既往实际表现突出的研究中心，而不是研究开展数量众多，但是实际入组效率不高，抑或是竞争激烈的研究中心？

案例：某本土Biotech公司，在开展国际多中心临床研究时，利用既往临床运营数据，探索全球的研究中心。通过数据分析，该公司成功扩大约9倍的潜在研究中心数量，在新发现的研究中心中，成功定义了150+的中心为“表现出色”。

研究进行过程中，如何了解我们的研究是不是比别人“慢了”？慢在哪里了？

案例：某医药公司的一项肿瘤研究，进行到了“非常危险的境地”（客户）。其中一些研究中心的入组情况，大大落后于预期。通过Medidata的全球临床研究数据分析，客户明确了解到该中心符合条件的受试者数量众多，但是因为和研究者的关系等原因，没有办法进入到本项研究。结合数据支持，团队拓展新的研究中心，成功加速6个月完成研究。

以上这些案例都是Medidata AI Study Feasibility发挥特长的几个方面，即基于该试验特点和环境预测并筛选适合试验开展的中心，并在启动后确保试验表现良好。

风起云涌的大时代里，Medidata助您一臂之力，解决“出海”的水土不服，走稳“出海”必选项！🚢