FDA发布DCT指南草案，一文解读重点要点

2023年5月2日，美国食品药品监督管理局（FDA）发布了一份专门针对远程智能临床试验（DCT）的实践指南草案（下称“指南草案”），迈出了推进DCT实施的重要一步。FDA将DCT定义为“部分或全部试验相关活动在传统临床试验中心以外进行的临床试验”。FDA认为，如果实施得当，DCT将在改善临床试验可及性、提升研究多样性和推进药物开发方面发挥巨大潜力。

随着DCT的不断普及，这份FDA指南草案的出台可谓恰逢其时。得益于以患者为中心的方法，DCT能够显著改善试验的多样性、公平性和包容性。然而，我们也需要认识到，DCT方案的实施不能一概而论。DCT的精髓在于其灵活性，即根据研究和患者人群的需求相应调整远程智能化程度，比如有些方案可能完全远程试验最适用，而有些可能更适用于既有传统方法又有远程智能临床方法的混合模式。

设计和实施正确的远程化程度是临床试验成功和患者体验改善的关键。为此，所有临床试验参与者之间应当进行切实有效、信息透明的沟通，充分发挥试验远程的潜能，使所有患者、研究中心和申办方最大限度获益。这份FDA指南草案为何时以及如何根据临床研究性质调整DCT方案提供了关键见解。

FDA指南草案要点——调整试验远程智能化程度以适应研究和患者需求

DCT与特定试验药物

试验药物（Investigational Products,下称IP）与DCT的适配程度取决于其具体特征。根据该指南草案，DCT可能适用于安全性特征明确且给药过程不复杂的IP。草案还指出，有效期较长和稳定性良好的IP是药物直达患者（DtP）的理想运输对象。申办方在决定某IP是否适用于DCT和DtP运输时，应当充分考虑这些关键要素。

DCT与特定试验

指南草案提出，根据试验假设的不同，传统试验中观察到的效应量可能与DCT中观察到的效应量有所区别。例如，FDA指出，在非劣效性试验（Non-Inferiority Trial）中，将一种新药与已知的有效药物进行比较，不能简单地假设在DCT中确定的效应量与使用传统方法确定的效应量相同。因此，在计划进行非劣效性研究的DCT时，向FDA咨询以确定适当的效应量是至关重要的。

DCT中的医疗服务提供者

部分试验相关活动可以委托给患者住宅或首选地点附近的当地医疗服务提供者。同时，FDA指出，申办方在决定是否将任务委派给当地医疗服务提供者时，应考虑试验活动的复杂性，以及由不同人员采集数据引起的不一致性的风险。例如，管理过程复杂的试验药物可能更适合由研究中心人员按传统方法开展该试验。

DCT中的安全性监查

与传统试验一样，DCT也必须将患者安全置于首要位置，应当基于临床试验的远程智能化程度调整安全性监查计划。该计划应包括对患者健康进行远程监查的方法和频率，并提供发生不良事件（AE）时患者应采取措施和应联系人员的明确指导。

“知己知彼，百战不殆”

DCT具备的强大功能将在未来彻底改变我们开展临床试验的方式。正如FDA在此次指南草案中所强调的，DCT在改善试验多样性和可及性、促进药物开发从而加速新型治疗药物上市方面具备巨大潜力。值得注意的是， DCT解决方案的开发不能一概而论，需要根据不同临床试验和患者人群的具体需求量身定制。因此，申办方必须深入了解患者人群需求和研究中心能力，并明确增加远程方案和功能的具体目的。

正如FDA提出的，在进行临床试验时，无论是传统、混合还是完全DCT，确保患者的安全都是重中之重。当考虑实施DCT（或任何其他临床试验解决方案）时，其获益必须大于潜在的风险和缺点。对于研究的患者人群，必须充分考虑患者体验。其他需要考虑的问题包括：DCT能否减轻患者负担？通过DCT或传统方法招募的受试者是否具备足够的代表性？DCT能否改善临床试验受试者的多样性从而使结果推至更广大的预期患者人群？

如果DCT方案研究中的患者有益，那么研究设计必须充分考虑患者体验，毕竟技术方案本身无法面面俱到。我们有责任尽一切努力实现试验任务的无缝衔接，尽可能为患者、试验中心和申办方减轻负担。不同申办方使用不同系统可能为管理带来障碍，增加培训需求，缩减患者和研究医生的互动，从而对研究中心造成更多负担。如果研究中心和申办方首选的解决方案不一致，这些痛点将最终转化为患者的负担和研究的痼疾，严重影响试验体验。因此，利益相关者之间应当开展公开透明的对话，确保研究中心的需求得到满足，并推动研究中心和申办方采用统一平台有效解决痛点。

DCT中的沟通

任何试验的最终目标都是将能够改善和延长患者生命的新型疗法推向市场。为此，积极采用新兴技术，开展广泛的合作和沟通，调整和确定适应不同研究和患者人群需求的最理想的远程试验模式。FDA号召保持沟通，寻求强有力的指导和推荐，有效设计和实施DCT并为患者带去最大获益的关键。此外，也有必要与研究中心保持沟通，了解其实施试验计划的能力和可行性。最后但最为重要的是与患者的沟通，以确保远程智能试验方案得到患者的充分理解和遵循。

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