提前筹谋，人工智能助力新药“出海”

过去十年间，由中国药企发起的临床试验已经从全球占比3%，提升到28%，位居全球第二，仅次于美国药企发起的临床试验数量。然而，在创新药“出海”潮中，我们依旧面临着不同国家的标准治疗不同，对于不同国家研究中心表现不了解，选择研究中心决策等等困难。那么，我国本土药企如何以有竞争力的创新药物不断叩开海外市场的大门？

本文将聚焦其中人工智能可以发挥的重要作用，为您的“出海路”提前筹谋。

数据指导决策，AI与时间赛跑

新药的开发常常是一场与时间的赛跑，特别是对于要“出海”的中国药企来说，突破国内市场的边界，将创新药推向国际舞台，这一挑战充满了不确定性和复杂性。“出海”过程中，高度依靠经验的传统临床试验设计和中心选择方式已显不足。

从研究设计来讲，选择海外上市的赛道与国内大相径庭。例如，同样的适应症，在中国的标准治疗方案可能是化疗，而在美国、欧洲则可能已经是靶向治疗。因此，我国药企亟需在临床试验前充分了解未来治疗方案的疗效、安全性和候选药物的竞争力。以往，医学部门常依据已发表文献判断，但探索以往研究没有覆盖的那些特定人群仍具挑战性。而这正是AI发挥所长的地方。

依托34000+项试验、33000个研究中心和超过1000万患者积累的历史临床数据库及基于130多种适应症的入组预测模型，Medidata AI将生物专业知识与算法相结合，助力从试验设计到患者入组的各个环节都更加高效和精准，以提升试验效率，缩短药物从试验到市场的时间。

提高患者多样性，惠及更广泛的患者

由于药物在不同人群中的反应可能不同，理想情况下，临床试验的参与者应尽可能多地代表将使用该疗法的人群。以美国为例，美国作为一个多元种族的移民国家，历史数据显示，73%的临床试验参与者为白人，这暴露了缺乏人群多样性的问题，这将直接影响药物上市后的效果与安全性。因此，FDA对临床试验中的人种比例和多样性提出了严格、复杂的监管要求。加上临床研究设计的复杂性大幅提升，这进一步增加了招募合适患者的难度。

面对这些需求和挑战，Medidata AI为众多本土药企提供了帮助。

例如，一家知名中国药企在美国为特定适应症定位合适的研究中心。申办方已知的研究中心大约有150家，通过第三方推荐，增加了大约165家。

去年初，Medidata AI为其识别出938家研究中心，其中包括之前第三方推荐的所有165家，从而顺利推进了项目进行。这在一定程度上证实了Medidata AI推荐的准确性。

Medidata也仍在持续探索AI应用的潜能。

2022年，Medidata AI已成功助力临床研究人员评估嵌合抗原受体 T 细胞(CAR-T)癌症治疗的风险。

Medidata AI还曾与慈善组织Every Cure合作，为一名患有特发性多中心卡斯尔曼病（iMCD）的男子研发药物。这是一种危及生命的罕见病。通过在蛋白质组数据上应用AI算法，Medidata AI能够识别出特定的iMCD患者亚组，他们对现有药物有反应。幸运的是，该患者恰好属于这些亚组之一。通过这种AI引导的发现，这名已经穷尽了所有已知疗法并准备接受临终关怀的患者——最终成功地寻找到了拯救并延续生命的机会。

AI 应用：临床试验的下一代前沿技术

可以看到，无论是在临床前阶段，还是在商业化阶段，据估计，目前已有超过 400 家公司使用人工智能开发药物，并且已达到 3520亿元的市场，使人工智能技术在主流生命科学的应用更加稳固。

不得不提今年大热的生成式AI。据麦肯锡全球研究所估计，生成式AI技术通过加速药物开发，每年可为制药和医疗产品行业创造 600 亿至 1100 亿美元的经济价值。

Medidata AI的应用包括使用合成数据，这是由算法创建的高保真数据，既保护了患者隐私，又保持了数据安全，同时保留了临床试验数据集的完整性。

政策利好，加持数字化机遇

2023年，多款创新药成功闯关欧美，对外授权合作再创新高。在国家鼓励加快发展医药领域新质生产力的档口，如何借力创新科技助力创新药企抓住“出海”机遇，打通“出海”要塞，是重中之重。临床试验实践已证明，AI技术正在赋予临床试验全新的力量和可能性，不仅极大提升了试验的效率和质量，也为中国创新药的“出海”提供了强有力的支持，助力试验降本增效。

时代的大幕已然拉开，中国创新药企出海之路将越走越宽。