AI 应用于临床试验终于不是“天方夜谭”了

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2023-11-24

AI在大语言模型等诸多领域应用的火爆，让市场趋之若鹜，然而在触及生命的医药研发圈，AI究竟是噱头炒作还是名不虚传？

本期，我们邀请到Medidata大咖，达索系统Medidata高级副总裁、Medidata AI全球负责人Fareed Melhem 先生坐镇解说。让我们一起来一探究竟吧！

需求驱动，AI先行

人工智能在临床试验中的应用并非近几年才跟风诞生的新概念，它诞生于临床人的切实需求。

新药研发耗资巨大、披荆斩棘，临床试验可谓是临门一脚，却也面临重重挑战。专家表示，数据复杂性的上升是导致临床试验高失败率的原因之一。错综复杂的疾病机制和相应繁杂的开发过程导致临床试验中数据量更大、入组患者数量要求也更高。成功率却低得吓人。在所有治疗领域，新药进入下一阶段或获得监管部门批准的可能性仅有不到 14%。III 期试验的成功率从最低的肿瘤领域约36%，到最高的疫苗领域超过 85%¹

据Melhem在2023 NEXT中国年会中介绍：临床试验面临的诸多挑战主要有三大方面。首先，试验方案设计，约15%的试验因方案设计问题而失败；第二，患者招募，试验执行过程中有90%试验因无法招募到足够多的患者，从而导致试验延期，并带来时间和成本的损失，同时也让患者无法及时接收治疗；第三，疗效和试验证据，有40%-50%的试验因无法获得有力证据证明药物疗效而失败。

这些挑战都是传统临床试验的痛点，对症下药，这正是AI的意义，通过数据以及分析技术来针对性地作出改进。

Melhem指出，在试验设计上，AI的支持有助于优化和加速拟定定向临床试验方案。除减轻患者负担外，它还有望减少中期修改次数，增加成功的可能性，提高整体效率。科研人员正在应用AI来预测试验期间可能出现的重大不良事件，从而作出预防策略减少试验执行过程中这些不良反应或者安全事件的发生。Medidata AI已成功助力临床研究人员评估嵌合抗原受体 T 细胞(CAR-T)癌症治疗的风险。 “最终，我们的团队使用先进的AI预测模型来展示常见生物标志物的差异，从而精准预测了细胞因子释放综合征(Cytokine Release syndrome,CRS)的风险，这种研究对于接受创新疗法的患者以及治疗他们的临床医生来说至关重要。” ²

此外，在临床数据管理上，Medidata AI通过对试验中采集到的所有数据进行自动校对，来减少数据管理者的极大负担。在试验执行中，可以通过使用AI来预测试验结果，通过Medidata AI Intelligent Trials来筛选合适的研究中心。在患者参与上，可以通过Medidata AI合成对照组，利用历史数据替代对照组的患者，并通过先进的统计技术将两者相匹配。不仅能够让更多的患者加入试验组并接受试验疗法的治疗，同时提升了临床试验效率。

人工智能医疗革命已经开始

随着AI大模型不断霸屏头条，有人提出了AI是否过热的拷问。其实，AI在临床试验中的应用非但没有过热，而是号角刚刚吹响。

Melhem表示：“人工智能和机器学习在药物开发中将带来很多变革。”Medidata AI 是最早将先进技术应用于药物开发行业的领导者之一。 “这是一种理解数据的新方法，使我们能够更好地从研究资料中查询和解锁新知识。”³

Medidata AI曾与慈善组织Every Cure合作，为一名患有特发性多中心卡斯尔曼病（iMCD）的男子研发药物。这是一种危及生命的罕见病。Melhem提到：“通过在蛋白质组数据上应用AI算法，我们能够识别出特定的iMCD患者亚组，他们对现有药物有反应。幸运的是，该患者恰好属于这些亚组之一。”

通过这种AI引导的发现，这名已经穷尽了所有已知疗法并准备接受临终关怀的患者——最终成功地寻找到了拯救并延续生命的机会。

Medidata AI基于30,000多项临床试验数据提供的全面数据支持，为临床试验提供了全方位的支持与指导。Medidata AI推出的Diversity解决方案帮助推进试验参与者的多样性，确保试验在递交监管时，在年龄、性别、种族和人种等因素上达到科学的、合规的多样性要求。

而这一切，都离不开以拯救生命为己任的研发人员。Melhem先生在《制药时代PharmaTimes》中撰文所称：“必须在可靠数据的基础上正确部署人工智能，更要与致力于不断改进临床试验的人才和团队通力合作！”

面对人工智能，下一个助力研发人员，改变世界的医学突破，你准备好了吗？