临床试验数字化基础系列：EDC系统帮助解决I期临床试验中日益复杂的问题

作者：达索系统Medidata全球合作伙伴副总裁Katrina Weigold

早期临床试验自有其独特性与复杂性，其中存在诸多因素使临床试验申办方及其合作伙伴面临试验延误或成本增加等风险和挑战。

I期临床试验的独特之处

招募健康志愿者

I期试验旨在测试药物的安全性，其招募对象通常是健康志愿者，而不是患有新疗法所研究的疾病或症状的患者。这与II/III期试验测试药物是否对疾病起作用，以及确定适当的剂量，有很大不同。在I期临床试验中，研究人员主要的研究工作包括药效学（PD），即身体对药物的生物反应以及它在分子层面上的实际影响，以及药代动力学（PK），即药物在体内的代谢过程。试验重点是安全性，药物是否存在任何严重的副作用，以及探索最安全的剂量水平。

I期试验是药物的首次人体试验，阻碍其招募进度的因素主要是试验中可能存在的潜在风险，以及时间问题。实际上，健康志愿者的动机更多出于类似希望为健康事业作出贡献的良好愿望，和/或获得经济补偿。但即使是为了经济补偿，健康志愿者仍会有诸多疑问，主要是参与试验是否对生活造成困扰或会有多大的影响？是否造成身体不适或多大程度的不适？这就是为什么在早期试验中，教育和深入引导是关键。

这也是I期试验工作的独特的难点。与后期试验不同，后期试验参与者由于本身患有试验针对的疾病或病症，而因为这些试验可能是治愈甚至是生存'最后的方法'，他们参与试验更有紧迫性。

无论在何种阶段，试验决策者都需要思考如何降低患者的负担，并在决策中保持对患者的关注。采取以患者为中心的方法，与患者群体保持互惠的合作关系将改变研发和试验的未来，从而最终改变整个医疗行业。

规模小、专业性强

I期试验一般招募 20-80 名健康志愿者，并且进行密切监测，跟踪任一特定或所有症状、定期测量生命体征。这些试验通常会任用专业的I期临床试验单位，从属于医院——这样如果出现任何问题，有急救渠道。因此，有必要仔细认定试验单位并做沟通，这是早期试验的额外的挑战。

在疫情期间，这也是早期试验的一个主要障碍，医院的大多数工作人员都从临床试验中抽调出来治疗新冠患者。当非紧急病例和访客不允许进入医院时，I期试验的健康志愿者自然被排除在外。

疫情期间，留给多数申办方和CRO的选择无外乎是延迟或停止I期试验、调整试验加快进度这2个选择。在期期间，Medidata也在尽其所能地帮助应对其中遇到的困难和挑战。在II/III期试验中使用较多的解决方案如Rave EDC和Rave RTSM被更多的应用，发挥加速启动、物资直达患者以及其他试验中心所需要的功能。

预算低，时间短

相较涉及更多患者参与的后期试验，早期试验一般规模较小、预算较低，在时间跨度上也与动则几年的后期试验不同，周期较短，数周或数月不等。

然而，在比较进行试验期间每个患者的成本时，由于需要密切的监测，早期试验通常成本更高。另外，可用的虚拟和/或远程解决方案较少。所以，在选择解决方案和技术如EDC时，需要首先确认是否切实可用，定价和配置是否符合需求和预算。

I期临床试验的重要性

I期临床试验的重要性体现在其将为药物开发过程的其他部分定下基调，一个成功的、顺利的（按时、按预算）I期试验意味着申办方和合作伙伴可以带着对安全状况和剂量水平的确信进入II期试验。它为研究团队开始研究药物的疗效奠定了良好的基础。

EDC系统如何支持早期试验？

EDC可以在这些早期试验中产生巨大影响。更早地利用这些工具将使成功的药物迅速进入下一阶段，使研究占尽先机。

EDC避免了通过纸张或Excel电子表格手动或分散地监测一小群健康志愿者，提升数据管理效率，让研究人员将注意力转移到志愿者身上。这是关键，保障对于志愿者各项指标的密切监测。

EDC系统还通过自动验证检查和查询工作流程提高数据质量。如果有必要进行任何修改，如剂量水平，EDC可确保稽查轨迹以及研究中期更改可追溯和数据采集的持续不间断。

随着更多复杂因素的产生，过去技术含量较低的方法已经无法对早期试验起作用，临床试验数字化在当下变得势在必行。因此，申办者和CRO需要与值得信赖的技术供应商合作，以其深厚的专业知识和良好的运营记录为试验保驾护航。

Medidata公司为中小型CRO提供量身定制的、灵活的、具有成本效益的解决方案。在过去20年中，Medidata为400家客户的4000多项I期研究提供支持，凭借其成熟的创新技术和无可比拟的合作经验，帮助合作伙伴和申办者获得更多的成功。