Data & AI

CMAC收官｜春风回暖，人机共舞——解锁临床试验新体验

Reading Time: < 1 minutes2025年3月20日，中国（苏州）创新药物医学大会（CMAC）正式收官。在行业目光聚焦医学创新之时，Medidata 三大“体验”也将随春而来。 这次CMAC大会上，达索系统Medidata中国高级解决方案顾问朱鸣先生在《实例分享—AI在临床试验中的应用》掷地有声：“AI已经成为临床试验的得力助力，精准高效，稳狠准。从智能医学编码到研究中心优选，再到患者招募、留存和中心化数据监查，AI正在重塑试验流程，推动行业进入人机共舞的新时代。” AI无处不在 基于在AI技术10年持续创新和应用积累，Medidata的AI驱动解决方案已与Medidata Platform无缝集成，实现高效的数据管理、预测建模和运营优化，目前已与多家国际药企和生物技术公司展开深度合作，并成功助力其提交FDA申报。 这种全面布局确保了AI的强大功能得到充分发挥且能精确地针对临床研究的复杂性进行定制。 “AI的核心不只是效率，而是给我们时间倾听患者和研究中心的切实需求。” ——Anthony Costello, Medidata CEO… Read More

从负担满满到惊喜拉满：试验进阶的超in法宝

Reading Time: < 1 minutes每一次为希望而试的临床试验，都是患者、医生、研究人员等多方的“合奏”。然而这合奏并不总是和谐：患者为繁琐流程头疼，医生担心用药安全，研究人员更为数据准确性和成本控制发愁。而eCOA的到来，让这场合奏更流畅、协同更自然。 eCOA，全称电子化临床结局评估（Electronic Clinical Outcome Assessment），它的出现为临床试验打造了数字化新体验，不仅减轻了患者和临床人员的负担，还能提升数据质量、促进用药安全，控制试验成本，更是全力中国创新药出海的成功之路！ 01 减轻患者负担，超级便捷 对于患者而言，试验中心往返频繁，纸质日记/问卷携带不便，确实让人疲惫。随着eCOA的出现，患者可以随时随地在家填报电子日记和问卷，无论是用药依从性还是不适症状，平台都能及时采集，患者和家人负担瞬间减轻。更重要的是，eCOA的设计就主打一个“以患者为中心”，从体验感到便捷性，都满分在线。 02 实时数据监控，安全感拉满 患者的用药安全是临床试验的核心。传统试验中，患者用药情况通常只有在随访时才会反映给医生，期间可能出现的数据遗漏，增加了用药风险。而eCOA系统能实时追踪患者数据，一旦有异常，医生可及时干预，安全感瞬间拉满！ 03… Read More

提前筹谋，人工智能助力新药“出海”

Reading Time: < 1 minutes过去十年间，由中国药企发起的临床试验已经从全球占比3%，提升到28%，位居全球第二，仅次于美国药企发起的临床试验数量。然而，在创新药“出海”潮中，我们依旧面临着不同国家的标准治疗不同，对于不同国家研究中心表现不了解，选择研究中心决策等等困难。那么，我国本土药企如何以有竞争力的创新药物不断叩开海外市场的大门？ 本文将聚焦其中人工智能可以发挥的重要作用，为您的“出海路”提前筹谋。 数据指导决策，AI与时间赛跑 新药的开发常常是一场与时间的赛跑，特别是对于要“出海”的中国药企来说，突破国内市场的边界，将创新药推向国际舞台，这一挑战充满了不确定性和复杂性。“出海”过程中，高度依靠经验的传统临床试验设计和中心选择方式已显不足。 从研究设计来讲，选择海外上市的赛道与国内大相径庭。例如，同样的适应症，在中国的标准治疗方案可能是化疗，而在美国、欧洲则可能已经是靶向治疗。因此，我国药企亟需在临床试验前充分了解未来治疗方案的疗效、安全性和候选药物的竞争力。以往，医学部门常依据已发表文献判断，但探索以往研究没有覆盖的那些特定人群仍具挑战性。而这正是AI发挥所长的地方。 依托34000+项试验、33000个研究中心和超过1000万患者积累的历史临床数据库及基于130多种适应症的入组预测模型，Medidata AI将生物专业知识与算法相结合，助力从试验设计到患者入组的各个环节都更加高效和精准，以提升试验效率，缩短药物从试验到市场的时间。 提高患者多样性，惠及更广泛的患者 由于药物在不同人群中的反应可能不同，理想情况下，临床试验的参与者应尽可能多地代表将使用该疗法的人群。以美国为例，美国作为一个多元种族的移民国家，历史数据显示，73%的临床试验参与者为白人，这暴露了缺乏人群多样性的问题，这将直接影响药物上市后的效果与安全性。因此，FDA对临床试验中的人种比例和多样性提出了严格、复杂的监管要求。加上临床研究设计的复杂性大幅提升，这进一步增加了招募合适患者的难度。 面对这些需求和挑战，Medidata AI为众多本土药企提供了帮助。 例如，一家知名中国药企在美国为特定适应症定位合适的研究中心。申办方已知的研究中心大约有150家，通过第三方推荐，增加了大约165家。… Read More

三大策略应对研究可行性分析中的挑战

Reading Time: < 1 minutes在国际多中心临床试验（MRCT）的可行性分析阶段，筛选出表现突出的研究中心是确保试验按期推进的关键环节。数据显示，50%的临床研究中心未能按照计划入组患者，37%的研究中心在研究中未能入组患者。如何在可行性分析阶段识别最佳研究中心，如果依据不充分或者只有口头传闻或有限的历史数据往往是这一环节的挑战。 利用覆盖整个行业的实时研究中心表现数据，我们能够更准确地评估各研究中心的表现，进而预测可能的试验参与者招募时间线。 以下是在研究可行性分析过程中，利用深度行业数据来优化研究中心选择的三大策略： 策略一：利用国家和研究中心布局更准确地预测入组情况 在早期规划阶段，申办方和CRO需要明确为达到目标参与者数量所需的最优国家和研究中心数目。若仅依赖笼统的研究层级入组率进行分析，往往难度较大且准确性不足。申办方和CRO如果能够深度挖掘并分析研究中心及国家层级的具体表现数据，就能够实现更为精准的入组预测，进而帮助研究规划者基于详实的数据做出更为自信的决策。 在试验启动时，利用经过验证的历史数据与可靠的预测模型，精确设定所需国家和研究中心的数量，可确保研究项目自启动之初便步入正轨。 策略二：运用情景分析确定入组时长 在明确国家和研究中心的数量后，研究规划者需要着手制定目标入组时间表。申办方和CRO可以利用基于跨申办方及跨CRO的历史临床试验数据构建的预测模型，预估入组所需时长，并据此为所选的研究中心和国家制定切实可行的时间表。… Read More

利用eCOA拯救你的数据质量

Reading Time: < 1 minutes众所周知，临床试验的数据质量至关重要。曾几何时，医药研发人员总在纸张的海洋中迷航，而eCOA/ePRO（电子临床结局评估/电子患者报告结局）像一艘高科技潜艇，悄然驶入，用它的数字化声纳探测数据的汪洋，以患者为中心，不仅提升了数据收集的准确性和高效性，还打破时空的界限，拯救了患者和研发人员的宝贵时间。 在数据采集过程中，eCOA/ePRO的价值何在？患者，研究者以及监管机构的态度如何？让我们一起听一听他们的声音吧。 患者晓林： “家人们！这次试验真的体验感拉满！每天就是用myMedidata APP完成我的电子日志。我甚至可以在等红绿灯的时候就用手机上传我的健康信息，几乎可以说对日常生活没什么影响。当然，作为‘懒癌晚期’，要是不用亲自填写，让我佩戴的智能手表自动报告我的健康状况，那就更好了！” 医药研究人员艾米： “自从我们用了eCOA/ePRO，每个数据都干干净净，还能像拼图一样和其他临床数据无缝对接，这样患者的主观感受加上客观数据，构建出其研究参与和诊疗所需的全景图。现在，我可以用更多的时间去解读这些数据，而不是每天特种兵似的去追踪、纠正、和反复核对。主任都说我多了份松弛感！” 监管机构： 国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布的《患者报告结局在药物临床研究中应用的指导原则（试行）》中明确提到，“与纸质PRO相比，ePRO在数据收集的准确性、完整性、高效性、实时性、灵活性、依从性、安全性和患者隐私保护等方面具有明显优势”，为eCOA的使用提供政策参考并指明发展方向。 案例分享｜ 效率倍增，不愧是你！… Read More

2024 DIA中国数字临床试验创新论坛(dTrial)，Medidata 这些金句值得细品

Reading Time: < 1 minutes2024 DIA中国数字临床试验创新论坛（dTrial）达索系统Medidata分享临床研发数字化创新成果和洞见共话生命科学领域的数智未来。快跟着小编一起细品现场金句！ 数智提升试验”掌控力”，引领生命科学创新未来！ 高能金句1 Medidata副总裁、大中华区总经理 李威女士： “AI在生命科学领域拥有无限潜力，但我们既不应 “妖魔化”看待技术，也不要过分“神化”技术。人工智能应是‘人工+智能’，我们要保持清醒的认知，积极拥抱技术，以‘智’提质，进一步支持药企高效高质研发，进而惠及更多患者。” 生成式AI是此次dTrial众多话题中的重头戏。Medidata副总裁、大中华区总经理李威女士受邀出席大会开幕式特设的“生成式AI在医疗健康领域的应用前景” 讨论，与行业大咖专家一起畅谈AI在生命科学领域应用的现在与未来。 她谈道，生成式AI更多的应用将首先发生在新药的早期发现阶段，在临床试验等高度监管领域仍需要更多的优化和专家参与，以确保准确性。在更广义的维度，Medidata其实已经落地了很多的AI应用案例，其中涉及Medidata历史临床试验数据、高级分析和预测模型的使用，以及将AI与经典统计学相结合进行研究。 医疗行业正处于变革时代，应用人工智能可以帮助降低成本，提高效率，但同时也要以解决实际问题为导向。作为行业数智化变革的先锋，我们将继续深入探索适用于生命科学行业的AI应用。… Read More

Medidata前线洞察 | 2024，乘风“出海”之启航篇

Reading Time: < 1 minutesMedidata前线洞察专栏 ——达索系统Medidata大中华区倾情推出全新专栏，旨在分享前沿观点和行业洞察。 本文作者：达索系统Medidata 大中华区战略咨询及解决方案业务部高级经理 燕晓明 过去的2023年，中国创新药“出海”喜报频传。不仅不少药企成功闯关欧美市场获批上市，对外授权合作规模也再创新高。海外蛋糕的巨大份额，结合与国内市场定价的差异，对于国内创新药企，都有着无可抵挡的吸引力。 “出海”风高浪急 全球创新药销售主要集中在美国、欧洲及日韩等发达市场。 2021年，美国占全球创新药市场的一半以上(55%)。在美国直接上市，被公认是全球药企进入海外市场“最难走的路”。不过，一旦出海，销售就可能被成倍放大。但面对全球不同的法规和市场文化背景，不少创新药在海外申请上市时也接连遇挫。 具体而言，在全球开展多中心临床试验，从临床试验方案的设计到执行，都挑战重重。例如，在临床方案设计上，各个国家或地区的标准治疗方案有所区别，同样适应症和国内（国内外）有着非常不同的未被满足的需求。如何精准地定位患者人群的未被满足的需求，同样也是各国监管考虑批准上市的重要因素，这是出海必备知识点，也是出海难点之一。我们也欣喜的看到，特瑞普利单抗、呋喹替尼都找到了精准的赛道。… Read More

人工智能技术：临床试验领域高级分析的未来

Reading Time: < 1 minutes在过去几十年里，生命科学企业能够获得的数据已经从涓涓细流汇成滔滔江海 ，这些数据来源包括但不限于患者个人的基因和基因组画像、代谢组学与蛋白质组学概况、从可穿戴设备获取的真实世界数据（如心率、血糖等），以及电子医疗记录中包含的详细临床病史。 今天，全世界大约30%数据量是由医疗企业生成的。到 2025 年，医疗健康数据的复合年增长率将达到… Read More

全球商业论坛 | 大咖视角看临床数智化浪潮

Reading Time: < 1 minutes近日，经济观察报第五届全球商业论坛大咖云集，达索系统生命科学事业部副总裁、Medidata大中华区总经理李威女士应邀出席，高能分享生命科学领域探索中数智科技的应用洞察。 现场精彩纷呈，小编这就带大家深入解读大咖观点！ 「大咖观点一」 “ChatGPT让更多人注意到AI的魅力，其实AI技术在临床研发领域中同样有巨大影响力。未来，相信AI技术大有可为。” 新药研发是一条“向死而生”的道路，中间充斥着太多风险、未知和挑战。临床试验实践应用已证明， AI分析模型及数据洞察是提升临床试验留存率、优化数据管理、最终助力试验降本增效的有效工具。AI创新技术正推动临床试验各个环节的创新。通过结合真实世界研究数据的分析结果调整和优化试验设计已成为切实加快新药获批的有力方法。 Medidata临床试验数智化转型的道路上不断探索和精进。Medidata AI 依托29000个试验、33000个研究中心和800多万患者积累的优质数据库，为超过130个适应症建立相应的预测模型。预测模型以既往标准化数据作为行业基线参考，能够为申办方及CRO在试验结束前提供预见性的临床洞察，最终推动试验高效开展。 「大咖观点二」 “临床试验需要患者的积极参与，而患者的良好试验体验是前提。远程智能临床试验是实现‘以患者为中心’的试验的有效途径之一。” 远程智能临床试验能够支持患者远程注册参与，打破患者入组的地域限制，从根本上降低患者负担，补足传统试验受试者招募难的困境，从而大幅提升患者的临床试验体验，最终助力试验高效开展。在新冠疫情影响下，远程智能临床试验的优势更为凸显，越来越多的申办方开始尝试远程智能临床试验。作为临床试验的新常态，远程智能临床试验已进入发展快车道。… Read More

2023临床试验趋势：数智浪潮正当时

Reading Time: < 1 minutes数字化浪潮席卷，如何准确拿捏临床试验变革趋势，是在数智浪潮中乘风破浪的关键。Medidata洞察行业趋势，手握前沿“云”解决方案，带您过五关斩六将！ “云”试验进入发展快车道 「招式一」远程智能赋力试验降本增效 招募和入组是临床试验的关键一环，也是试验开展中面临的一大瓶颈。数据表明， 80%的试验无法在目标时间内完成入组，55%的试验因患者人数过少而终止。立足“以患者为中心”的理念，远程智能临床试验（DCT）有助于解决这一难题并提升试验效率。 据Forrester发布的《2023年预测：医疗行业》报告数据显示，疫情极大地加剧了试验招募难题，从而加速推动了试验的远程智能化，从2019年至2021年，全球远程临床试验从120项激增至422项。 据Medidata 2022年开展的关于远程智能临床试验监查现状的行业调查结果显示，越来越多的申办方看到了远程智能临床试验试验的优势，并期待尝试中心化监查和远程监查的方式。其中2/3的受访者表示将在未来三年内提升远程数据审查的应用。调查预测，未来两年中心化监查的应用比率将上升16%，远程源文档核查RSDV的应用比率将上升15%。 可以看到，未来将有越来越多的申办方和CRO选择从旧的手工流程中解脱出来，利用远程智能临床试验这样的数字化解决方案突破临床试验瓶颈， 进一步赋能试验的高效开展。 「招式二」政策赋能临床试验数智化发展 2022年8月，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）连发三项意见稿支持远程智能临床试验方案的应用和发展，强调在合规且可行的范围内提高患者参与临床试验的便利度、减轻患者参与临床试验的负担，并对数字化、智能化等新技术在临床试验中的合规运用进行了细致的规定。而在此前，CDE已下发的2项建议中已强调ePRO在数据采集方面所体现出的高效性、实时性、灵活性、合规性、安全性和其在患者隐私保护等方面所具备的显著优势。… Read More