如何挽救新药临床开发的危局？
随着“低垂果实”被收割殆尽，开发一款创新疗法，意味着要接受更复杂的临床考验。FDA、EMA对复杂试验设计提供了相关描述。大体上，这种包括自适应试验（如篮子试验、伞状试验）在内的方法，已越发成为临床研究的主流。
好处和回报显而易见。例如，更灵活的方案设计，会降低临床投入成本，提高成功概率。可高质量临床的挑战同样巨大。
2018年，塔夫茨药物开发研究中心发布的一项研究显示，复杂试验设计带来各方面挑战：运营流程增加70%、单个研究要求的研究中心数量增加63%、临床终点数量增加86%，以及数据量增加88%。五年过去，这些数字恐怕还在上涨。
某种程度可以说，无法跨越这些门槛，注重投资回报的资本的退潮，就不会是过去式。
当谈数据时，我们谈什么？
临床试验本质上很复杂。而现在，随着复杂临床试验方法越来越多被采用，挑战变得前所未有的严峻，并集中体现在数据方面。
设想如此场景：药企在去中心化临床试验（DCT）中，如何通过网络，远程收集患者主观、个性化的治疗体验？特别是当这些数据事关产品是否能达到临床终点时，怎样确保其中平衡？
Medidata首席执行官Anthony Costello坦言，他们采集的很多数据是主观的，是患者当下的感受。然而，“在传统临床试验中，患者需要每隔几周去研究中心进行随访，而他们在随访中的反馈更是主观的，而且是基于其对自身过去几周的试验感受的回忆”。
主观与客观的矛盾，一直会存在于临床开发过程中，Medidata并不试图让每个患者都确保自己的反馈足够客观，而是从另一端发力。
“我们有两个重要举措（来平衡主观性）。”Anthony Costello介绍，“第一，即使在DCT中，我们也非常重视患者与研究团队的沟通，如此，研究团队才能及时解读这些患者的主观数据。第二，我们也在大力鼓励可穿戴传感器的使用，通过可穿戴传感器，我们能够持续获取客观的患者数据，将其与患者的主观数据整合在一起，我们就能结合主观和客观的患者数据洞察患者最真实的情况。”
Anthony Costello认为，全球范围内，对于这种全新的数据采集方式的接受程度正稳步提升。
而就中国药企，关注临床数据还有更加紧迫的一面，出海。
“中美双报，对于市场差异化的程度和监管要求是非常高的。” 中国药科大学附属上海高博肿瘤医院院长、同济大学附属上海东方医院终身教授指出，本土创新的国际化，一是要适应全球标准，特别涉及数据的可靠性与安全性，二是运营质量和研究设计，要保证患者的多样性。
倘若基于能兼顾全球数据的系统，李进表示，国内药企把中国的数据加上全球的数据，一起用来申报，就有望把成本降下来，把成功率提上去。
用脚投票：一个新的开始
Medidata副总裁、大中华区总经理李威告诉同写意，面对临床试验这个人力密集型行业，降本增效的唯一出路，就是借助高质量且可靠的数据技术，而这也是Medidata 现在做的事情。
7月，日本药企卫材株式会社美国制药子公司卫材公司跟Medidata达成了新合作，将基于后者近期开发的Clinical Data Studio平台推进旗下创新管线的研究。到9月早些时候，法国CRO Aixial Group也决定把其临床数据整合到Medidata Platform中，创建单一数据源，以便研究团队能够保护患者数据隐私，在整个研究过程中进行监查以确保患者安全，并做出更明智的决策。
按照Medidata给出的数据，迄今为止，该公司支持了全球超过3.4万项临床试验。2023年，FDA批准的65%的新药都由Medidata技术支持。
2023年可谓出海的大年，中国药企对外授权的数量比2022年增长了88%，再创历史新高。当创新置于全球视野，势必会出现更坚实的数据要求，包括Medidata在内的临床数字化服务商，也有望迎来增量发展。
面对竞争，Anthony Costello回应说，Medidata思考从试验体验、临床试验的运营方式而不是产品角度入手，实现研究范式的创新。
此外，Medidata还通过生成式AI、合成对照组等技术形式，提供差异化服务。9月11日，欧洲癌症研究与治疗组织（EORTC）与Medidata将合作延长了四年，部分也出于后者AI方面的专长。
本文节选自 同写意