聚焦数字健康｜数字化赋能下的中国创新药企：降本增效与全球扩张之路怎么走？
无论是在内外部压力下，还是在国际化发展的道路上，临床试验都亟需实现关键性的突破。而过去几年中，许多技术的突破，包括AI、ChatGPT、生成式AI等，都在深刻地影响着生命科学的数字化转型。
创新药研发难
达索系统Medidata及生命科学副总裁、大中华区总经理、APAC国际CRO业务拓展负责人李威在接受21世纪经济报道记者采访时表示，自2013年至2023年，全球由中国发起的临床试验数量已从3%增长至28%。2023年，中国监管批准上市的创新治疗方案已超过40款，创下历史新高。
“每次新药研发都是一场追逐光明的旅程，就像攀登高峰一样，越接近顶峰，遇到的风雪阻力也越大。”李威指出，中国创新药市场正期待如何更好地度过资本寒冬。毕竟，新药研发需要巨额资本投入，但市场正在经历重大洗牌，同质化竞争正在减少。那些First-in-class、Best-in-class的药品更有可能度过寒冬，获得更好的投资。换句话说，资本变得更加明智，更倾向于选择具有更高价值的新药研发项目。
“对企业而言，如何更有效地降低成本并提高效率，专注于更有价值的战略方向和未满足的临床需求来开发药品，变得至关重要。”李威强调。
在当前中国药研行业经历资本寒冬的背景下，对企业的最大挑战是如何降低成本并提高效率。
李威认为，临床试验作为人力密集型行业，唯一的出路是利用高质量且可靠的技术。“中国本土创新药企需要采用创新技术来实现降本增效。具体来说，一方面，临床试验就像武功秘籍一样，速度至关重要，特别是在中国，我们需要以最快的速度将最好的产品推向市场；另一方面，AI技术能够利用高质量的历史数据，而非仅仅是广义上的真实世界数据。通过这些高质量数据，我们可以更有效地优化试验设计，简化流程，并迅速启动试验。”
“在临床试验开始前，我们可以更精确地选择药品和候选化合物。在临床试验启动阶段，我们可以利用实时数据，向客户展示哪些研究中心能更好地支持其临床试验。只有选择合适的研究中心，才能帮助更快地招募患者，高效启动试验。”李威进一步解释说，无论是依托AI技术进行研究设计、规划与实施，还是通过统一的数字化平台消除数据孤岛，提高流程效率，辅助关键决策，抑或是利用DCT（去中心化临床试验，Decentralized Clinical Trials）技术减轻患者负担，改善患者体验已成为方向。
如何利用数字化赋能？
波士顿咨询首次对超过一百家AI制药企业的临床管线进行了定量分析，数据显示，AI发现的药物分子的整体成功概率从5%～10%增加到约9%～18%，实现了翻倍的提升，特别是在临床试验I期的成功率高达80%～90%。
达索系统Medidata首席执行官Anthony Costello在接受21世纪经济报道记者采访时指出，全球多中心临床研究本身极具挑战性。这要求人体接触全新分子结构的药物或全新医疗器械，那些未经批准或未被证实有效的药品或器械，需要通过小规模患者群体来评估药物的有效性。
为了提高临床研究的成功率，全球在DCT的法规层面近年来发生了明显的变化。 “一些国家迅速接受了远程智能临床试验，尽管其他国家的接受速度较慢，但整体上，全球对这种新型数据采集方式的接受程度正在稳步提升。我们预计，这一趋势未来将持续。”Anthony Costello表示，监管机构的存在是为了关注和谨慎对待患者对新药的使用，其本质要求对临床试验中所应用的技术保持审慎态度。同时，各国监管机构也期待新的疗法能够尽早惠及患者。
目前，临床研究范式已经历了变革，未来推动高速开发数字孪生技术的关键在于大幅拓展患者数据的可用性。
Anthony Costello指出，仅依赖患者试验中非常有限的数据是无法实现完整的虚拟孪生的。只有依托患者从出生到生命全程的全面数据，包括临床试验数据，才能准确创建这个人的虚拟孪生。
当开发的虚拟孪生越接近完整，就越能在试验进行前，反复利用患者的虚拟孪生模拟试验结果，进而帮助客户实现临床试验的现代化变革。“也就是说，我们能够充分利用虚拟孪生模拟应用新疗法，从而在接近成功的情况下，在真实患者身上进行临床试验。”Anthony Costello说。
近年来，国家层面围绕“数字产业化、产业数字化”的目标，锁定新质生产力，深入推进数字经济创新发展。通过更智能的创新技术，基于中国庞大的人口基数和复杂的医疗体系，许多药企正在最大限度地把握新药研发的机会，并推动这些药物高效“出海”。
Anthony Costello非常支持中国药研市场的努力，认为需要助力推进这些研究员申办的临床试验，并帮助他们将这些试验产品尽快推向更多临床研发申办方或投资方。“过去几年，中国临床研究数量呈爆炸式增长，包括许多研究员申办的临床试验，或单一医院进行的试验。从全球经验来看，这类小型的研究员申办试验往往成为未来研究投资的合适选择。”
本文节选自 21世纪经济报道
作者：季媛媛